La FDA ha dato i permessi alla casa farmaceutica Tigenix di continuare a sviluppare il suo principale studio sul CX601, il quale punta a trattare le fistole perianali provocate dalla malattia di Crohn nei pazienti in cui non sono riusciti i trattamenti convenzionali.
Circa il 10 /15 % dei pazienti affetti da Morbo di Crohn sviluppano anche delle fistole. Queste sono dei canali che si formano vicino l’ ano collegandolo all’ esterno provocando un dolore costante e fastidioso.
Le terapie per questi effetti effetti secondari del Crohn attualmente includono antibiotici, immunosoppressori, anti-Tnfs e infine la chirurgia. Comunque, nessun trattamento produce benefici a lungo e si rischiano sempre alcune complicazioni.
Cx601 per la cura delle fistole perianali
Cx601 si basa su cellule staminali derivate da adiposi raccolte da un donatore e precedentemente sviluppate in un laboratorio.
I risultati della fase 3 di uno studio clinico ( Admire-cd) hanno dimostrato che una singola dose di CX601 porta benefici a lungo termine nei pazienti affetti da Crohn con una complessa fistola perianale. Queste benefici sono stati confermati dopo il completamento dello studio di 52 settimane e dopo un controllo continuato di 104 settimane.
Tigenix sta svolgendo un ulteriore terza fase clinica che potrebbe produrre ulteriori dati clinici che permetterebbero una futura licenza di applicazione biologica (BLA) negli Stati Uniti.
“La concessione dello status di farmaco orfano da parte della FDA è un significante passo in avanti nello sviluppo del CX601″ha dichiarato in un comunicato stampa il Dr. María Pascual. “Il riconoscimento del CX601 da parte del FDA porterà un numero potenziale di benefici economici che permetterà di procedere velocemente allo sviluppo del prodotto da portare negli stati uniti”
Nel luglio 2016 ,TiGenix e la giapponese Takeda hanno istituito un accordo di licenza che ha dato a Takeda il diritto esclusivo di sviluppare e commercializzare Cx601 fuori dagli Stati Uniti.
