Lo studio ” Efficacia del Tacrolimus rettale per terapia di induzione in pazienti con Proctite ulcerativa resistente ” è stato pubblicato sulla rivista Clinical Gastroenterology and Hepatology .
Circa il 25% dei pazienti con UC ha una proctite ulcerosa, in cui l’infiammazione è di solito limitata al segmento finale dell’intestino crasso, il retto. Nonostante le terapie disponibili, i pazienti possono sviluppare una proctite ulcerativa resistente, nel senso che non rispondono alle terapie disponibili.
Prograf (tacrolimus) è un inibitore della calcineurina ampiamente usato come terapia immunosoppressiva topica con successo in UC. Precedenti studi hanno suggerito che Prograf è una potenziale terapia efficace per la proctite difficile da trattare.
Lo studio clinico per la Colite Ulcerosa con Prograf
Per espandere e confermare ulteriormente i risultati di questi studi precedenti, i ricercatori hanno eseguito un piccolo studio clinico di Fase 4 ( NCT01418131 ) con un gruppo di pazienti con UC attiva che non hanno risposto alle precedenti terapie.
I pazienti sono stati quindi assegnati in modo casuale a ricevere una dose di 0,5 mg / ml di un unguento Prograf rettale, due volte al giorno o un placebo (controllo) per 8 settimane. In totale, 11 pazienti sono stati assegnati a Prograf e 10 pazienti al braccio placebo dello studio.
L’esito principale dello studio è stato quello di determinare la risposta clinica dei pazienti utilizzando il punteggio della Mayo Clinic. Al basale, il punteggio era lo stesso tra pazienti randomizzati a Prograf o gruppo placebo – compresi tra 2 e 3.
I risultati hanno mostrato che dopo 8 settimane il 73 percento dei pazienti trattati con Prograf rettale ha raggiunto l’obiettivo primario dello studio, ma lo stesso risultato è stato osservato solo nel 10 percento dei pazienti trattati con placebo. Il punteggio medio di Mayo alla settimana 8 nel gruppo Prograf era 4.5 e nel gruppo placebo 8.8.
Inoltre, “degli endpoint secondari, 5 dei pazienti trattati con tacrolimus rettale hanno ottenuto remissione clinica mentre nessuno dei pazienti trattati con placebo ha raggiunto la remissione”, hanno scritto i ricercatori. Ciò corrisponde al 45 percento rispetto allo 0 percento in ciascun gruppo, rispettivamente.
Anche la guarigione della mucosa intestinale è stata raggiunta in otto pazienti trattati con Prograf rettale, rispetto a un paziente trattato con placebo. Sebbene non sia riuscito a raggiungere la significatività statistica, il punteggio del questionario sulle malattie infiammatorie intestinali è aumentato di oltre 16 punti rispetto al basale nel 45% dei pazienti trattati con Prograf rispetto al 20% di quelli nel gruppo placebo. Questo questionario valuta la qualità della vita della salute dei pazienti.
Complessivamente, questi risultati mostrano che “il tacrolimus rettale era più efficace del placebo per l’induzione di una risposta clinica, di una remissione clinica e della guarigione della mucosa nella proctite ulcerativa resistente”, conclude lo studio.
